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      bluebird基因療法今日獲突破性療法認定


      今日,業(yè)內知名的基因療法公司bluebird bio宣布美國FDA已授予其基因療法Lenti-D突破性療法認定,治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。


      CALD是一類(lèi)嚴重的遺傳性神經(jīng)疾病。它雖然罕見(jiàn),但病情極為兇險,甚至能威脅到生命。據估計,每21000個(gè)男嬰中,就有一名罹患腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良(ALD),而大約40%的患者會(huì )出現腦內進(jìn)展,即CALD。一旦在大腦里發(fā)作,由于疾病產(chǎn)生的超長(cháng)鏈脂肪酸積累就會(huì )破壞大腦神經(jīng)細胞的保護性髓鞘,影響人的思維與運動(dòng)能力。目前,治療CALD的唯一方法是異體干細胞移植,但它同樣有危險、甚至是致命的副作用。為此,我們還需要更多創(chuàng )新療法來(lái)拯救患者的生命。


      由bluebird bio帶來(lái)的Lenti-D有望改變這一局面。這款基因療法將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的干細胞內,協(xié)助產(chǎn)生具有正常功能的ALDP酶。這些酶能有效地降解超長(cháng)鏈脂肪酸,抑制由CALD帶來(lái)的神經(jīng)退行癥狀。


      在一項2/3期臨床試驗中,Lenti-D的治療潛力得到了支持。在該研究里,17名17歲以下,且無(wú)法找到干細胞供體的患者接受了Lenti-D的治療。研究表明15名患者(88%)在Lenti-D的治療后依舊存活,且在2年之后依舊沒(méi)有嚴重的功能性殘疾,這也達到了該研究的主要臨床終點(diǎn)。基于這些出色的結果,美國FDA決定授予Lenti-D突破性療法認定。之前,它也曾獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。


      “bluebird的建立是為了開(kāi)發(fā)出一次性的基因療法,幫助這些罹患致命ALD的男孩,”bluebird bio的首席醫學(xué)官David Davidson博士說(shuō)道:“通過(guò)Lenti-D,我們期望經(jīng)改造的自體干細胞能讓這些男孩存活,并告別主要的功能性殘疾。同時(shí),也讓他們避免異體干細胞移植這一標準療法的安全性風(fēng)險。FDA的突破性療法認定為患者和家庭帶來(lái)了新的希望。我們期待與FDA與EMA緊密合作,加速這一療法的開(kāi)發(fā),治療CALD?!?/span>


      我們期待Lenti-D的研發(fā)之路一切順利,早日為罹患CALD的病兒帶來(lái)福音。


      參考資料:

      [1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Lenti-D? for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy

      [2] bluebird bio官方網(wǎng)站




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